Enfermedades

El 'medicamento más caro del mundo', cómo funciona y la devastadora enfermedad que trata

Actualmente esta enfermedad puede tratarse, pero a un costo exorbitante

Por Miriam Arvizu

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El 'medicamento más caro del mundo', cómo funciona y la devastadora enfermedad que trata

El 'medicamento más caro del mundo', cómo funciona y la devastadora enfermedad que trata (Pexels)

En años pasados, los bebés que nacían con la rara enfermedad hereditaria de la neurona motora atrofia muscular espinal, tenían pocas probabilidades de llegar a su segundo año de vida. Actualmente este diagnóstico puede cambiar si se lleva el tratamiento, pero a un costo exorbitante, y es que recientemente hay dos medicamentos con licencia reciente para tratar esta afección, pero su costo no es del todo accesible, por ello lo han llamado “el medicamento más caro del mundo”.

Uno de estos medicamentos se llama Zolgensma, que ya está disponible para su tratamiento en el Reino Unido y tiene un costo de 2,1 millones de dólares. El medicamento se utiliza como tratamiento para la atrofia muscular espinal, la cual es causada por la pérdida de un gen llamado neuronas motoras de supervivencia 1 (SMN1), que transporta le información necesaria para producir una proteína, también llamada SMN, que necesitan todas las células dle cuerpo.

Mientras que en otras especies perder el gen SMN1 sería fatal, los humanos tienen un gen adicional (SMN2) que puede compensar en parte su pérdida. Pero SMN2 puede generar solo una pequeña cantidad de la proteína necesaria en comparación con SMN1. Y aunque muchas células y órganos del cuerpo parecen funcionar con este suministro reducido, las neuronas motoras responsables de enviar mensajes desde el cerebro a los músculos son sensibles a los niveles bajos de SMN.

Esto provoca la pérdida del control muscular que es el síntoma característico de la enfermedad, donde, por ejemplo, los bebés con la atrofia muscular espinal más común, el tipo 1, generalmente no alcanzan los hitos del desarrollo, como rodar activamente, sentarse o gatear. Otros tipos más leves de la enfermedad aparecen más tarde en la infancia (tipos 2 y 3) o en adultos jóvenes (tipo 4) y dan como resultado una pérdida progresiva de la función muscular.

Dos drogas pioneras

Dos tratamientos para la atrofia muscular espinal aumentan la cantidad de proteína SMN presente en los pacientes, y ambos están diseñados para ofrecer el máximo efecto en las neuronas motoras.

Spinraza (nombre genérico nusinersen) fue el primer tratamiento accesible, disponible a través del NHS desde 2019.

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Para que Spinraza llegue a las neuronas motoras, el fármaco debe inyectarse directamente en la columna vertebral mediante punción lumbar. Desagradable en el mejor de los casos, esto puede ser particularmente desafiante en niños mayores y adultos que viven con la enfermedad, ya que la curvatura de la columna es común. También debe administrarse con regularidad: hasta seis inyecciones en el primer año de tratamiento a un costo de £ 75,000 por inyección (102,217.50 dólar estadounidense ), y tres cada año después de eso, refiere xmedicalexpress.

El tratamiento más reciente el Zolgensma (nombre genérico onasemnogene abeparvovec), una terapia génica pionera denominada "el fármaco más caro del mundo" y solo disponible a través del NHS desde marzo de 2021 . Los ensayos clínicos sugieren que solo se necesita una dosis de Zolgensma para que sea eficaz, en contraste con las dosis de mantenimiento repetidas necesarias para Spinraza.

Los precios de lista para ambos tratamientos son indudablemente deslumbrantes, pero el NHS "ha llegado a acuerdos" y la competencia entre estos y los medicamentos futuros puede hacer que los precios bajen.

¿Por qué es tan caro?

En un comentario en la CNBC, el director general de Novartis, Vas Narasimhan, argumentó que las terapias génicas representan un avance médico en el modo en que ofrecen la esperanza de curar las enfermedades genéticas mortales con una sola dosis. En algunos casos, la alternativa es un tratamiento de múltiples dosis con mejoras progresivas.

Zolgensma, aprobado para niños menores de dos años, es una única infusión intravenosa que dura aproximadamente una hora. Roche también está desarrollando una solución oral para la enfermedad.

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En cualquier caso, es un momento enormemente emocionante para las personas que viven con atrofia muscular espinal, sus familias y los científicos que trabajan en ella, con terapias disponibles que muestran resultados que eran la materia de los sueños hace solo un par de décadas. Pero queda un largo camino por recorrer antes de declarar que esta es una enfermedad que se pueda curar.

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Fuente:

Miriam Arvizu

Soy Licenciada en Psicopedagogía por la Escuela Superior de las Bellas Artes "Chayito Garzón". Inicié mi carrera en el periodismo en El Debate Mazatlán como Correctora Editorial, donde mi principal función era revisar, analizar y reestructurar los textos antes de ser publicados en todos los productos que genera esta casa editora, posteriormente me desempeñé como editora de cierre en la parte impresa del periódico. A los pocos meses, di un gran salto en el área digital como reportera web, redactando notas de todo tipo, que iban desde la política, espectáculos, noticias nacionales e internacionales. Mi interés por seguir aprendiendo más me llevó a ser editora web de Debate Media y actualmente dirijo el portal Soy Vida, un medio de salud que nació en el 2020 y se especializa con respaldo científico en sus principales secciones: Diabetes, Hipertensión, Obesidad y Depresión.

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